Zum ersten Mal ist es Ärzten gelungen, mittels Gentherapie 80 Prozent verlorener Haut bei einem Patienten wiederherzustellen. Das berichteten Dermatologen der Universitätsklinik Bochum im November im renommierten Wissenschaftsmagazin "Nature" (Hirsch et al., 2017). Das siebenjährige Kind litt an der sogenannten Schmetterlingshaut (Epidermolysis bullosa), eine Erbkrankheit, die zu extremer Hautempfindlichkeit führt. Geheilt haben die Mediziner die Krankheit, indem sie die Haut des Patienten mittels genetisch veränderter Stammzellen nachzüchteten. Mithilfe einer sogenannten Genfähre verpflanzten die Ärzte eine intakte Version des fehlerhaften Gens in die Zellen des Patienten. Das Problem: Das Verfahren kann Hautkrebs verursachen.

Mögliche Heilmethode für Krebs und AIDS

Das deutsche Wissenschafts- und Technologieunternehmen Merck arbeitet an einer Lösung des Problems: die sogenannte Genschere. Das in Fachkreisen als CRISPR/Cas9 bekannte Verfahren ermöglicht es, Gene gezielt aus einer DNA-Sequenz herauszuschneiden und diese auszutauschen. Auch die präzise Aktivierung oder Blockierung von Genen ist möglich. Das verspricht bahnbrechende Erfolge bei der Behandlung bislang unheilbarer oder schwer therapierbarer Krankheiten: Krebs, HIV und Erbkrankheiten wie die Schmetterlingshaut könnten damit erstmals vollständig geheilt werden. Mit der neuen Technologie wären Wissenschaftler aber auch dazu in der Lage, extrem widerstandsfähige und ertragreiche Nutzpflanzen zu züchten, die beispielsweise in Halbwüsten oder Wüsten gedeihen. Ein Lösungsansatz für das große Problem der Nahrungsknappheit auf der Südhalbkugel der Erde.

CRISPR, kurz für Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, sind Moleküle, die ursprünglich in der DNA von Bakterien vorkommen. Diese DNA-Sequenzen bewahren Erbmaterial von Viren auf, die das Bakterium in der Vergangenheit angegriffen haben. So wappnet sich der Mikroorganismus gegen zukünftige Angreifer. Das Bakterium kopiert diese Steckbriefe laufend. An dieser Stelle kommt das im Bakterium vorkommende Protein Cas9 ins Spiel: Es nimmt die Kopien in sich auf und sucht nach einem Gegenstück der Sequenz. Greift ein Virus mit der gespeicherten DNA wieder an, wird es von Cas9 erkannt und an der entsprechenden Stelle zerschnitten. Die Gen-Editierung macht sich dieses Prinzip zu Nutze. Bei der einfachsten Variante injizieren Forscher RNA in eine Zelle, die eine Produktion von Cas9 mit der zu zerstörenden DNA-Sequenz auslöst. Da sich RNA mit jeder beliebigen Sequenz herstellen lässt, sind CRISPR/Cas9-Scheren theoretisch in der Lage, jedes Genom an jeder beliebigen Stelle zu zerschneiden.

Klare ethische Grenzen

Doch die neue Technologie wirft ethische Fragen auf. Wissenschaftler in China manipulieren bereits menschliche Embryonen mit CRISPR/Cas9, um sie von Erbkrankheiten zu befreien. Kritiker befürchten, dass eine solche Verwendung der Genschere die Definition dessen, was als Gendefekt gilt, immer weiter verschiebt. Merck diskutiert solche Fragen regelmäßig in einer hauseigenen Kommission, dem Merck Bioethics Advisory Panel (MBAP). Ethiker, Juristen und Wissenschaftler legen dort gemeinsam mit Führungskräften fest, was für das Unternehmen ethisch vertretbar ist.

Bei der Diskussion um die Genmanipulation von Embryonen etwa bezieht Merck klar Stellung: "Da muss man Grenzen ziehen. Wir haben uns entschieden, das nicht zu unterstützen", so Stefan Oschmann, CEO von Merck im Dezember in der "Frankfurter Allgemeinen Zeitung". Merck hält sich weltweit an das deutsche Embryonenschutzgesetz von 1990, das unter anderem die künstliche Veränderung menschlicher Keimbahnzellen untersagt. Ein weiteres Beispiel für die ethische Herausforderung der Genschere ist die mögliche Eliminierung des Zika-Virus. Die CRISPR/Cas9 Methode würde die Ausrottung der Tigermücke ermöglichen, dem Träger der Infektionskrankheit.

"Im Sinne des Artenschutzes und dem Erhalt der Artenvielfalt kommen solche Überlegungen momentan für uns nicht in Frage" Thomas Herget, Head Technology Hub Silicon Valley bei Merck

Wird CRISPR/Cas9 aber verantwortungsvoll genutzt, kann die Technologie enorm viel Positives bewirken. Die Life-Science-Sparte von Merck entwickelt eine große Palette an Genscheren für Kunden aus Forschung und Wirtschaft. Auch wenn es noch einige Zeit dauern wird, bis CRISPR/Cas9 standardmäßig in der medizinischen Behandlung eingesetzt werden kann, gibt es bereits heute zahlreiche Anwendungsgebiete. In der Grundlagen- und Pharmaforschung etwa lernen Wissenschaftler durch das Austauschen von Genen, welche Funktionen diese innehaben und wie Erkrankungen entstehen.

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