Wenn Forscher ein neues Protein entdecken, wissen sie zunächst meist nicht, welche Funktion es in der Zelle ausübt. Dies lässt sich herausfinden, indem man das Protein inaktiviert und die Folgen davon beobachtet. Solche Untersuchungen sind in der Krebsforschung, Infektiologie, Zellbiologie und Immunologie sehr wichtig. Geht es beispielsweise um die Frage, welche Rolle ein bestimmtes Protein bei Virusinfektionen spielt, schalten die Wissenschaftler dieses Eiweiß aus und analysieren dann, wie sich eine nachfolgende Infektion auswirkt.

Proteine lassen sich auf verschiedene Weise hemmen. Am direktesten geschieht dies mit so genannten Inhibitoren – Substanzen, die an spezifische Stellen der Eiweißmoleküle binden und sie damit lahmlegen. Wenn ein solcher Hemmstoff die Funktion eines Proteins blockt, spricht man von Protein-Knockdown. Als Inhibitoren können unter anderem Aminosäureketten (Peptide) dienen oder auch kürzere DNA- beziehungsweise RNA-Stücke (Oligonukleo­tide) oder chemische Substanzen.

Alternativ lässt sich die Boten-RNA eines Proteins – eine Abschrift des Gens, die als Bauanleitung dient – zerstören, so dass die Zelle das Eiweiß gar nicht erst herstellt (mRNA-Knockdown, bewerkstelligt mit inhibitorischer RNAi). Auch das Gen des Proteins kann man ausschalten, was Forscher als Knockout bezeichnen. Möglich ist das beispielsweise mit der CRISPR/Cas-Methode, bei der bestimmte Enzyme die entsprechende Erbanlage aus dem Genom herausschneiden ...