Molekularbiologie: Genschere gegen Stoffwechselstörung

Die Phenylketonurie gehört zu den häufigsten angeborenen Stoffwechselerkrankungen, in Deutschland leidet rund jedes 10 000. Neugeborene darunter. Die betroffenen Säuglinge können die Aminosäure Phenylalanin nicht abbauen, was zu schweren psychomotorischen Entwicklungsstörungen einschließlich Epilepsie und einem verkleinerten Schädelumfang führen kann ...

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Quelle

Nat. Med. 24, S. 1519–1525, 2018

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