Im Jahr 1993 verkündeten Forscher der Huntington’s Disease Collaborative Research Group, sie hätten die genetische Ursache von Morbus Huntington entdeckt: Ein einzelnes, fehlerhaftes Gen, das für das Protein Huntingtin codiert, bedingt demnach die neurodegenera­tive Erkrankung. In vielen weckte diese Nachricht die Hoffnung, dass bald eine wirksame Behandlung folgen könnte. Heute, ein Vierteljahrhundert später, gibt es aber weiterhin keine Therapie, die den Verlauf von Huntington bremsen oder die durch verändertes Huntingtin bewirkten Zerstörungen im Gehirn rückgängig machen kann. Die Krankheit ist nach wie vor unheilbar und führt unweigerlich zum Tod. Betroffene erhalten zwar Medikamente, jedoch zielen diese vor allem darauf ab, die Symptome zu lindern und die Lebensqualität so lange wie möglich zu bewahren.

Resultate einer klinischen Studie sorgen nun für einen kleinen Hoffnungsschimmer: Ein experimentelles Medikament, das meine Kollegen erstmals an Patienten getestet haben, greift direkt in die molekularen Mechanismen ein, die der Erkrankung zu Grunde liegen. So könnte das Mittel Huntington im Ansatz bekämpfen – und zwar schon bevor Symptome entstehen...