Nach Berichten des Medizinmagazins »Stat« haben Mediziner in frühen klinischen Tests Erfolge mit der Genschere CRISPR-Cas9 erzielt. Dabei deuten die ersten Resultate wohl darauf hin, dass nach den ersten Behandlungsphasen zwei Patientinnen – darunter eine Frau aus Deutschland – seit einigen Monaten keine Symptome ihrer genetisch bedingten Krankheit mehr zeigen. Die Patientinnen hatten an Beta-Thalassämie und Sichelzellanämie gelitten, beides Krankheiten, die durch kleinere DNA-Basenfehler verursacht werden und Blutzellen betreffen. Solche Erkrankungen sind am ehesten prädestiniert dafür, auch im Menschen durch Genscheren gezielt korrigiert zu werden.

Über die Details der Experimente ist bisher wenig öffentlich geworden. »Stat« hatte aus für Investoren bestimmten Dokumenten zitiert, die die Biotech-Firmen Vertex Pharmaceuticals und Crispr Therapeutics weitergereicht haben. Dem Vernehmen nach war bei den Patienten im klinischen Test eine Stammzelltherapie erfolgreich: Die natürlichen Blutstammzellen sind dabei durch mit CRISPR-Cas9 veränderte Zellen ersetzt worden. Die Patienten waren danach nicht länger – wie bei den Krankheiten üblichen – auf ständige Bluttransfusionen und begleitende Medikamente mit Nebenwirkungen angewiesen, schreibt »Stat«.

Die Details des noch laufenden klinischen Tests, der mit zunächst 45 Patienten geplant ist, sind bisher nicht in einem Fachmagazin publiziert. Zum Einsatz kommt eine Genschere, die nicht den eigentlichen krankmachenden Basenaustausch behebt, der Beta-Thalassämie oder Sichelzellanämie verursacht. Stattdessen wird ein bei Erwachsenen nicht aktives Hämoglobin-Gen angeschaltet, das sonst nur im menschlichen Fetus vor der Geburt arbeitet. In den beiden scheinbar geheilten Patientinnen reicht dies offenbar aus, den krankheitsbedingten Ausfall der Atemgastransporter im Blut zu kompensieren.