Viel versprechende Ergebnisse brachte eine Studie der University of California in Los Angeles mit 74 Aids-Patienten, die eine gentherapeutische HIV-Behandlung testete. Die Probanden hatten ein bis zwei Jahre nach der Behandlung weniger Viren im Blut und eine höhere Anzahl von nicht durch das Virus zerstörten CD4-T-Zellen, wie das Team um Ronald Mitsuyasu zeigte.

Die Mediziner entnahmen den Patienten Blutvorläuferzellen und schleusten diesen das Gen OZ1 mit Hilfe eines nicht mehr vermehrungsfähigen Mäusevirus als Fähre ein. Es kodiert für ein kleines katalytisches RNA-Molekül, ein so genanntes Ribozym, das sehr spezifisch zwei Proteinvorläufer-RNAs des HI-Virus zerstört. Die veränderten Blutstammzellen wurden den Patienten wieder injiziert und entwickelten sich dort zu verschiedenen Blutzellen.

In der Phase-2-Studie zeigten die OZ1-behandelten Patienten im Vergleich zu einer Kontrollgruppe sowohl nach einem als auch nach zwei Jahren weniger Viren im Blut und die Anzahl ihrer CD4-T-Zellen war höher. Allerdings fielen diese positiven Effekte geringer aus als bei der derzeit üblichen antiviralen Kombinationstherapie.

Trotzdem könnte diesem Ansatz die Zukunft gehören, glauben die Forscher: Im Gegensatz zur heutigen Behandlung wurden bei der Gentherapie keine starken Nebenwirkungen beobachtet. Die Injektion der Blutzellen erfolgt nur einmal und wirkt langfristig. Das HI-Virus entwickelte auch keine Resistenzen, was wahrscheinlich daran liegt, dass Protein-Baupläne zerstört werden – anstatt wie sonst fertige Proteine zu blockieren.

Effektiver machen könnte man den Ansatz, indem eine höhere Dosis an Blutvorläuferzellen injiziert wird oder durch Mehrfachbehandlung, meinen die Forscher. Außerdem könnte eine Zerstörung des eigenen Knochenmarks vor der Injektion, wie sie bei Knochenmarktransplantationen üblich ist, die Methode weiter verbessern. (ff)