Immuntherapien: Erste erfolgreiche Gentherapie bei Erwachsenen
Einem internationalen Forscherteam ist die weltweit erste erfolgreiche Gentherapie bei erwachsenen Menschen gelungen. Zwei Patienten mit Septischer Granulomatose, einer angeborenen Immunschwäche, seien in den vergangenen zwei Jahren an der Universitätsklinik Frankfurt behandelt worden. Dies teilte die Koordinatorin der Behandlung, Dorothee von Laer, vom Georg-Speyer-Haus in Frankfurt mit.
Den beiden 25 und 26 Jahre alten Patienten waren Blutstammzellen entnommen worden, in die das Forscherteam dann gesunde Kopien des Gens gp91phox einschleuste. Das Gen, welches bei der X-chromosomal vererbten Granulomatose fehlerhaft mutiert ist, kodiert für ein Immuneiweiß der Phagozyten, einer Untergruppe der Abwehrzellen des Immunsystems. Bei Erkrankten führt der Ausfall des Gens zu einer eingeschränkten Fähigkeit der Körperabwehr, gegen mikrobielle Keime oxidativ vorzugehen.
Die gentherapierten Patienten bekamen die veränderten Stammzellen anschließend retransplantiert. Daraufhin stieg der Anteil gesunder Phagozyten auf mehr als fünfzig Prozent, Infektionen bildeten sich zurück und schwere neue Erkrankungen blieben aus.
Die Gentherapie sei eine Hoffnung besonders für Schwerkranke, für die kein Knochenmarkspender gefunden werden könne, so von Laer. Noch könne allerdings nicht völlig ausgeschlossen werden, dass Patienten in Folge der Gentherapie an Blutkrebs erkranken. Es werde derzeit noch erforscht, wie sich diese mögliche Nebenwirkung verhindern ließe. Die neue Technologie könne möglicherweise auch zur Behandlung zahlreicher seltener Erberkrankungen von Patienten eingesetzt werden, bei denen ein Gen defekt ist.
Den beiden 25 und 26 Jahre alten Patienten waren Blutstammzellen entnommen worden, in die das Forscherteam dann gesunde Kopien des Gens gp91phox einschleuste. Das Gen, welches bei der X-chromosomal vererbten Granulomatose fehlerhaft mutiert ist, kodiert für ein Immuneiweiß der Phagozyten, einer Untergruppe der Abwehrzellen des Immunsystems. Bei Erkrankten führt der Ausfall des Gens zu einer eingeschränkten Fähigkeit der Körperabwehr, gegen mikrobielle Keime oxidativ vorzugehen.
Die gentherapierten Patienten bekamen die veränderten Stammzellen anschließend retransplantiert. Daraufhin stieg der Anteil gesunder Phagozyten auf mehr als fünfzig Prozent, Infektionen bildeten sich zurück und schwere neue Erkrankungen blieben aus.
Die Gentherapie sei eine Hoffnung besonders für Schwerkranke, für die kein Knochenmarkspender gefunden werden könne, so von Laer. Noch könne allerdings nicht völlig ausgeschlossen werden, dass Patienten in Folge der Gentherapie an Blutkrebs erkranken. Es werde derzeit noch erforscht, wie sich diese mögliche Nebenwirkung verhindern ließe. Die neue Technologie könne möglicherweise auch zur Behandlung zahlreicher seltener Erberkrankungen von Patienten eingesetzt werden, bei denen ein Gen defekt ist.
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