Mit Hilfe der Gen-Schere CRISPR/Cas9 ist es Forschern gelungen, eine spezielle Form des genetisch bedingten Hörverlusts bei Mäusen zu stoppen. Die Versuchstiere trugen eine mutierte Kopie des Gens Tmc1, die bei Nagern wie Menschen zu einer fortschreitenden Verschlechterung der Hörfähigkeit führt und schließlich in Gehörlosigkeit mündet. Eine einzelne veränderte DNA-Base sorgt dabei dafür, dass die für die Geräuschwahrnehmung wichtigen Haarzellen im Innenohr nach und nach verloren gehen – selbst dann, wenn die Betroffenen zusätzlich noch eine "gesunde" Variante des Gens besitzen.

Um diesen Prozess aufzuhalten, machten Wissenschaftler um David Liu von der Harvard University in Cambridge, Massachusetts, die mutierte Kopie bei jungen Mäusen mit Hilfe von CRISPR/Cas9 unschädlich. Das Genwerkzeug nutzt das Enzym Cas9, das DNA anhand einer vorgegebenen Erkennungssequenz aus RNA an einer ganz spezifischen Stelle schneidet. Um die CRISPR-Komponenten in die Zellen zu schleusen, griffen Liu und sein Team nicht auf ein Virus zurück, sondern kapselten sie in eine Lipidschicht ein und spritzten sie dann direkt ins Innenohr der Tiere. Auf diesem Weg war CRISPR/Cas9 nur kurzzeitig in den Zellen aktiv – was den Forschern zufolge das Risiko verringerte, die gesunde Tmc1-Kopie ebenfalls zu beschädigen.

Acht Wochen nach dem Versuch ähnelten die Haarzellen der behandelten Mäuse nach wie vor denen von gesunden Nagern. Und auch auf Geräusche reagierten sie sensibler als Versuchstiere mit mutiertem Tmc1-Gen, die keine Therapie erhalten hatten, wie Liu und Kollegen im Fachmagazin "Nature" berichten. Ob die Behandlung eines Tages auch Menschen helfen könnte, die auf Grund von Erbgutveränderungen mit Hörverlust zu kämpfen haben, ist noch unklar.