Wissenschaftler des Salk Institute for Biological Studies in La Jolla glauben, die tödlich endende Nervenkrankheit Amyotrophische Lateralsklerose (ALS) mit Gentherapie behandeln zu können. Die Forscher um Brain Kaspar hatten in Mäuse, die unter ALS litten, das Gen für einen Nervenzellwachstumsfaktor eingeschleust.

Als Genvehikel dienten den Wissenschaftlern Adeno-assoziierte Viren, die häufig in der Gentherapie eingesetzt werden. Die Wissenschaftler spritzen die Viren in die Beinmuskulatur der Mäuse. Im Nervensystem der Tiere bildete sich daraufhin der Wachstumsfaktor IGF-1 (insulin growth factor 1), der die Ummantelung von Nervenzellen fördert. Das eingeschleuste Gen wurde offensichtlich an der richtigen Stelle eingefügt und auch abgelesen. Die Tiere überlebten daraufhin deutlich länger.

ALS ist eine rasch voranschreitende, degenerative Erkrankung des Zentralnervensystems, bei der die motorischen Nerven des Rückenmarks und des Gehirns zerstört werden. Die Krankheit ist bisher unheilbar und verläuft tödlich. Die Ursache ist unbekannt.