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Genetik: Gentherapie gegen Blindheit

Unsichtbare Blindheit
Eine Gentherapie könnte es Blinden ermöglichen, Hell-Dunkel-Unterschiede wahrzunehmen. Wissenschaftler um Samuel Jacobson zeigten zudem, dass auch ein erwachsenes Gehirn noch neu lernen kann, zuvor lange fehlende visuelle Reize auszuwerten.

Die Forscher behandelten Probanden, die an einer Form der Blindheit (LCA-2) litten, durch die sie innerhalb der ersten Lebensmonate erblindeten. Ursache ist ein defektes Gen, RPE65, welches Jacobson und seine Kollegen nun bei drei Betroffenen per Gentherapie ersetzten. Dazu injizierten sie eine virale Genfähre mit einer funktionstüchtigen Kopie von RPE65 in die Retina eines Auges. Ein Jahr nach der Behandlung war sowohl die Tag- als auch die Nachtsicht des behandelten Auges einer Testteilnehmerin verbessert. Die Probandin konnten Hell-Dunkel-Unterschiede und schemenhafte Objekte wahrnehmen, die sie mit dem unbehandelten Auge nicht sahen. So war es ihr beispielsweise Mal möglich, eine Digitaluhr zu lesen.

Offenbar benötige das Gehirn Erwachsener Zeit für neuronale Anpassungen nach dem Eingriff, erklärten die Forscher die unerwartet späte Verbesserung des Sehsinns ein Jahr nach der Behandlung. Mit der Zeit aber kann sich auch das Gehirn von Erwachsenen auf plötzlich einlaufende visuelle Reize einrichten, so die Forscher. (ie)
  • Quellen
Cideciyan, A. et al.: Vision One Year after Gene Therapy of Leber Congenital Amaurosis. In: The New England Journal of Medicine 361, S. 725–727, 2009.

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