Erbkrankheiten: Gentherapie gegen Muskelschwund?
Muskeldystrophien sind erblich bedingte Muskelerkrankungen, bei denen das Muskelgewebes nach und nach schwindet. Die häufigste Form ist die Muskeldystrophie vom Typ Duchenne: Sie trifft eines von etwa 3000 bis 5000 Kindern – überwiegend Jungen. Die Ursache dieser tödlichen Erbkrankheit ist mittlerweile bekannt: Die X-Chromosomen der Betroffenen tragen eine defekte Version der genetischen Bauanleitung für das Protein Dystrophin, das wesentlich am Aufbau aller Muskelzellen des Körpers beteiligt ist. Ohne diesen Baustein verfällt sämtliches Muskelgewebe im Lauf der Zeit.
Der Gedanke, die fehlerhaften Dystrophin-Gene durch intakte Versionen auszutauschen, beschäftigte die Forschung schon seit Jahren. Als bislang unüberwindliche Hürde hatte sich der Import des Genes in die im ganzen Körper verstreuten Muskelzellen erwiesen. Ein anderes Problem war es, die Zellen zu einer dauerhaften Dsytrophin-Produktion zu bringen.
Forschern von der Stanford-Universität ist es nun gelungen, mit einer neuen Technik diese Probleme zu lösen. Thomas Rando und Carmen Bertoni hatten die Gene mittels eines Plasmids und des Phagen-Enzyms Integrase direkt in die DNA der Muskelzellen eingeschleust und damit eine ständige Dystrophin-Produktion angeregt. Zudem habe dieses Verfahren gegenüber Methoden, die mit Viren als Tranportmitteln arbeiten, den Vorteil, dass keine Immunreaktionen oder Krebs ausgelöst werden. Auch könne die nackte DNA mit dem Blutstrom zu den Zellen im ganzen Körper reisen.
Doch bis diese neue Therapieform auch beim Menschen angewendet werden kann, ist noch ein langer Weg, betonen beide Forscher. Trotzdem sind sie davon überzeugt, dass sich eines Tages damit nicht nur Muskeldystrophien therapieren lassen. Das Verfahren eigne sich mit hoher Wahrscheinlichkeit auch zur Behandlung anderer Leiden, die wie etwa Hämophilie auf genetischen Defekten beruhen.
Der Gedanke, die fehlerhaften Dystrophin-Gene durch intakte Versionen auszutauschen, beschäftigte die Forschung schon seit Jahren. Als bislang unüberwindliche Hürde hatte sich der Import des Genes in die im ganzen Körper verstreuten Muskelzellen erwiesen. Ein anderes Problem war es, die Zellen zu einer dauerhaften Dsytrophin-Produktion zu bringen.
Forschern von der Stanford-Universität ist es nun gelungen, mit einer neuen Technik diese Probleme zu lösen. Thomas Rando und Carmen Bertoni hatten die Gene mittels eines Plasmids und des Phagen-Enzyms Integrase direkt in die DNA der Muskelzellen eingeschleust und damit eine ständige Dystrophin-Produktion angeregt. Zudem habe dieses Verfahren gegenüber Methoden, die mit Viren als Tranportmitteln arbeiten, den Vorteil, dass keine Immunreaktionen oder Krebs ausgelöst werden. Auch könne die nackte DNA mit dem Blutstrom zu den Zellen im ganzen Körper reisen.
Doch bis diese neue Therapieform auch beim Menschen angewendet werden kann, ist noch ein langer Weg, betonen beide Forscher. Trotzdem sind sie davon überzeugt, dass sich eines Tages damit nicht nur Muskeldystrophien therapieren lassen. Das Verfahren eigne sich mit hoher Wahrscheinlichkeit auch zur Behandlung anderer Leiden, die wie etwa Hämophilie auf genetischen Defekten beruhen.
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