Moderne Medizin: Gentherapie gegen seltene erbliche Blindheit
Forschern konnten bei Hühnerembryonen fehlerhafte Gene ersetzen, die eine Tiervariante der so genannten Leber'schen kongenitalen Amaurose (LCA) des Menschen verursachen. Damit konnten sie sogar den Ausbruch der Erkrankung verhindern.
Die seltene erbliche LCA führt bei Kindern schon in frühem Alter zu Netzhautfehlbildungen, schweren Sehbeeinträchtigungen und Blindheit. Nun sei der Beweis erbracht, dass eine Gentherapie gegen die Krankheit zumindest theoretisch viel versprechend sei, glauben die Wissenschaftler um Susan Semple-Rowland von der Universität Florida.
Semple-Rowlands Team schleuste in die Augen von Hühnerembryonen mit einem injizierten Virus Ersatzgene für das krankhaft mutierte Gen GUCY2D ein. Mutationen in diesem Gen sind auch beim Menschen für den LCA-Typ 1 verantwortlich, der etwa 20 Prozent aller Krankheitsfälle von Kindern ausmacht. Das defekte Gen führt dazu, dass die Fotorezeptoren im Auge nicht auf Licht reagieren und degenerieren, was schließlich den Abbau der Retina nach sich zieht. Bei sechs von sieben gentherapierten Küken blieb diese Entwicklung aber aus, obwohl nur wenige Retinazellen auch von der Virus-Genfähre infiziert worden waren.
Vor ersten klinischen Tests am Menschen muss nun noch bestätigt werden, dass das Virus auch für Menschen ungefährlich ist.
Die seltene erbliche LCA führt bei Kindern schon in frühem Alter zu Netzhautfehlbildungen, schweren Sehbeeinträchtigungen und Blindheit. Nun sei der Beweis erbracht, dass eine Gentherapie gegen die Krankheit zumindest theoretisch viel versprechend sei, glauben die Wissenschaftler um Susan Semple-Rowland von der Universität Florida.
Semple-Rowlands Team schleuste in die Augen von Hühnerembryonen mit einem injizierten Virus Ersatzgene für das krankhaft mutierte Gen GUCY2D ein. Mutationen in diesem Gen sind auch beim Menschen für den LCA-Typ 1 verantwortlich, der etwa 20 Prozent aller Krankheitsfälle von Kindern ausmacht. Das defekte Gen führt dazu, dass die Fotorezeptoren im Auge nicht auf Licht reagieren und degenerieren, was schließlich den Abbau der Retina nach sich zieht. Bei sechs von sieben gentherapierten Küken blieb diese Entwicklung aber aus, obwohl nur wenige Retinazellen auch von der Virus-Genfähre infiziert worden waren.
Vor ersten klinischen Tests am Menschen muss nun noch bestätigt werden, dass das Virus auch für Menschen ungefährlich ist.
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