Erbkrankheiten: Krebsmedikament bekämpft muskuläre Dystrophie
Ein gegen Krebs eingesetzter Wirkstoff stoppt auch den typischen fortschreitenden Abbau von Muskelzellen und -fasern, der die muskuläre Dystrophie kennzeichnet. Der bislang unausweichlich tödliche Verlauf dieser nicht heilbaren Erbkrankheit könnte mit dem Medikament vielleicht gebremst werden, hoffen Wissenschaftler des Dulbecco-Telethon-Institutes in Rom.
Die Wissenschaftler hatten Mäuse, die an Muskeldystrophie vom Typ Duchenne litten, mit Histon-Deacetylase-Inhibitoren behandelt. Diese Wirkstoffe werden schon als Medikamente gegen Brustkrebs eingesetzt. Unter dem Einfluss der Enzyminhibitoren bildete sich Skelett-Muskelmasse der betroffenen Nager neu. Die regenerierten Muskelzellen degenerierten zudem weniger stark kontraktionsbedingt, was die Hauptursache des Muskelabbaus bei Erkrankten ist. Behandelte Tiere mit muskulärer Dystrophie konnten körperliche Übungen nahezu ebeso gut absolvieren wie gesunde Artgenossen, berichten die Forscher.
Die Ergebnisse seien sehr vielversprechend, so Puri, forderten aber noch unvorhersehbar lange und intensive Untersuchungen, bevor an einen Einsatz am Menschen gedacht werden könne. Zunächst möchten die Wissenschaftler nun klären, wie verschiedene Deacetylase-Inhibitoren sich auf die Regeneration von Muskeln auswirken. Das Team um Puri arbeitet bereits seit zehn Jahren an einer Therapie gegen die Dystrophie und war dabei darauf aufmerksam geworden, dass die nun erfolgversprechend regulierten Acetylasen und Acyltransferasen Gene aktivieren und blockieren können, die bei der Zellregeneration eine Rolle spielen.
Die Wissenschaftler hatten Mäuse, die an Muskeldystrophie vom Typ Duchenne litten, mit Histon-Deacetylase-Inhibitoren behandelt. Diese Wirkstoffe werden schon als Medikamente gegen Brustkrebs eingesetzt. Unter dem Einfluss der Enzyminhibitoren bildete sich Skelett-Muskelmasse der betroffenen Nager neu. Die regenerierten Muskelzellen degenerierten zudem weniger stark kontraktionsbedingt, was die Hauptursache des Muskelabbaus bei Erkrankten ist. Behandelte Tiere mit muskulärer Dystrophie konnten körperliche Übungen nahezu ebeso gut absolvieren wie gesunde Artgenossen, berichten die Forscher.
Die Ergebnisse seien sehr vielversprechend, so Puri, forderten aber noch unvorhersehbar lange und intensive Untersuchungen, bevor an einen Einsatz am Menschen gedacht werden könne. Zunächst möchten die Wissenschaftler nun klären, wie verschiedene Deacetylase-Inhibitoren sich auf die Regeneration von Muskeln auswirken. Das Team um Puri arbeitet bereits seit zehn Jahren an einer Therapie gegen die Dystrophie und war dabei darauf aufmerksam geworden, dass die nun erfolgversprechend regulierten Acetylasen und Acyltransferasen Gene aktivieren und blockieren können, die bei der Zellregeneration eine Rolle spielen.
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