Die Wissenschaftler, die bei Kindern eine Gentherapie durchgeführt hatten, haben jetzt aufgeklärt, warum es dabei zu Leukämiefällen gekommen ist. Die Forscher um Alain Fischer vom Pariser Hôpital Neckar hatten bei zehn Kleinkindern, die an der schweren erblichen Immunschwäche SCID-X1 litten, über einen Virus die gesunde Form des betroffenen Gens eingeführt. Bei neun Kindern verlief die Gentherapie zunächst erfolgreich, zwei erkrankten jedoch im vergangenen Jahr an Leukämie. Weitere Versuche zur Gentherapie wurden daraufhin abgebrochen.

Wie die Forscher jetzt herausfanden, hatte das als Genvehikel benutzte Virus nicht direkt – wie zunächst befürchtet – die Leukämie ausgelöst. Das eingeschleuste Gen hatte jedoch ein weiteres Gen namens LMO2 aktiviert. Dieser Erbfaktor ist wiederum an der Bildung neuer Blutzellen beteiligt, eine zu starke Aktivierung kann zu Blutkrebs führen.