Morbus Parkinson könnte in Zukunft mit zwei neuen Therapien behandelt werden. Michael Kaplitt vom Weill Cornell Medical College und seinen Kollegen gelang es, mittels Gentherapie die Kommunikation zwischen Nervenzellen in den geschädigten Hirnarealen wieder zu verbessern [1]. Aleksey Kazantsev von der Harvard Medical School fand bei seinen Untersuchungen einen neuen Ansatzpunkt für Medikamente gegen die Krankheit. Der Forscher aus Boston hat bereits eine erste Idee, wie ein Wirkstoff aussehen müsste, der Hirnzellen vor dem Absterben schützt [2].

Kaplitt zielte in einer klinischen Phase-1-Studie darauf ab, den Mangel am Neurotransmitter Gamma-Aminobuttersäure (Gaba) zu lindern, der bei Parkinson-Patienten zusätzlich zum Dopamin-Mangel auftritt. Dazu schleuste er das Gen für ein Enzym, das Gaba produziert, in die Hirnzellen der Probanden ein. Um die richtigen Zellen zu erreichen, hatte der Forscher das Gen in die ungefährliche Variante eines Adeno-assoziierten Virus verpackt. Das Virus übertrug das Gen wie gewünscht in die Neuronen, die für Bewegung und Koordination zuständig sind. Bei allen zwölf Patienten konnte der Mediziner auch ein Jahr nach der Behandlung eine verbesserte Aktivität der Neuronen und deutlich gemilderte Symptome der Krankheit feststellen.

Der Harvard-Forscher Kazantsev und sein Team konnten bei Laboruntersuchungen ein Enzym identifizieren, dass für den Tod der Hirnzellen bei der Parkinson-Krankheit mitverantwortlich zu sein scheint. Das so genannte SIRT2 ist unter anderem an der Regulation des Zellzyklus beteiligt. Es scheint durch seine Aktivität aber auch zu verhindern, dass die Nervenzellen bestimmte Proteinabfälle effektiv entsorgen können. Wird SIRT2 blockiert, kommen die Neuronen besser mit der Abfalllast zurecht und sterben nicht ab. In zusätzlichen Tests haben die Wissenschaftler mehrere chemische Verbindungen gefunden, die das Schlüsselenzym in seiner Aktivität hemmen. Aus ihnen wollen sie neuartige Wirkstoffe gegen Morbus Parkinson entwickeln. (map)