Gentherapie, die vorteilhafte Veränderung eines Phänotyps durch Änderung bzw. Normalisierung von defektem genetischem Material. Zur Zeit wird der Begriff im Zusammenhang mit dem Ausschalten von genetischen Defekten bei Menschen durch genetische Manipulation spezifischer Körperzellen verwendet. Es gibt im Prinzip drei mögliche Methoden zur Gentherapie.
1) Zellen werden dem Körper des genetisch defekten Individuums entnommen, behandelt und dann zurückgeführt. Wenn Blutzellen verwendet werden, sind periodische Zyklen der ex-vivo-Behandlung und Reinfusion notwendig, da die Blutzellen nur eine begrenzte Lebensdauer haben. Es dürfte zweckmäßiger sein, die Stammzellen des Knochenmarks anzuvisieren, da diese offenbar unsterblich sind.
2) Durch Verwendung von Trägern werden die korrektiven Gene direkt in das Individuum eingeführt, d. h. in das Gewebe, in dem sie benötigt werden. Diese in-situ-Behandlung wurde z. B. für die Mucoviszidose und die Muskeldystrophie entwickelt. Die Methode kann für die Behandlung lokaler Störungen eingesetzt werden, jedoch nicht zur Korrektur der Systembedingungen.
3) Bei der angestrebten in-vivo-Methode würden Genträger in den Kreislauf injiziert und zum passenden Zielort, unter Ausschluss aller anderen Zelltypen, transportiert werden. Diese vom Ansatz her ideale Methode existiert jedoch noch nicht.
[J. Lyon u. P. Gorner Altered Fates: Gene Therapy and the Retooling of Human Life W.W.Norton 1995; K.W. Culver Gene Therapy: A Handbook for Physicians Mary Ann Liebert, Inc. Publishers, 1994]