Gentherapie, die Bez. für ein therapeutisches Verfahren, mit dem Defekte im Erbgut, die für bestimmte Erbkrankheiten und die Entstehung von Krebs verantwortlich sind, durch gezieltes Einschleusen von Genen beseitigt werden können. Dabei wird prinzipiell zwischen der so genannten Keimbahntherapie, bei der Gene in Keimzellen oder Embryonen eingebracht werden und der somatischen G. unterschieden, bei der Krankheiten durch Einschleusen von Genen in Körperzellen (Somazellen) behandelt werden.

Zu diesem Zweck wurden Verfahren entwickelt, die das Übertragen von Genen z.B. durch bestimmte, in ihrer Wirkung abgeschwächte Viren oder durch Mikroinjektion in diese Zellen ermöglichen. Dabei wird zwischen einer G., bei der übertragene Gene lebenslang im Körper eines Patienten verbleiben und aktiv sein sollen, und gentherapeutischen Ansätzen, bei denen Gene nur während des bestimmten Zeitraumes einer Therapie zum Einsatz kommen sollen, unterschieden. Dies wäre z.B. bei der Behandlung von Tumoren möglich, in die eine Art „Selbstmordgen“ eingebracht werden kann.

Der therapeutische Nutzen der somatischen G. konnte bislang nicht mit befriedigenden Ergebnissen gezeigt werden, da sich das kontrollierte Einbringen von Fremd-DNA in Körperzellen als schwierig und schwer zu kontrollieren gestaltet. Selbst bei so genannten monogenen Erkrankheiten wie Bluterkrankheit oder Mukoviszidose, bei denen nur ein Gen für eine Erkrankung verantwortlich ist, konnten die erhofften Ziele nicht erreicht werden.